FDA-topp varsler nye tiltak for raskere godkjenning

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA er i gang med å utvikle nye tiltak for å få legemidler raskere på markedet. Det opplyste FDA-direktør Scott Gottlieb i et innlegg om den såkalte 21th Century Cures Act – en lov som ble vedtatt av amerikanske folkevalgte før jul i fjor, hvor hensikten er å sikre at vitenskapelige fremskritt og innovasjoner på helseområdet raskere skal komme pasienter til gode.

Ifølge Gottlieb vil FDA om kort tid offentliggjøre et dokument som beskriver hvordan legemiddelbyrået vil følge opp bestillingen fra de folkevalgte.

– Med fremveksten av mer målrettede terapier, er vi i stand til å observere tidlige – og i noen tilfeller uvanlig store – gevinster. Dette er særlig tilfellet innenfor onkologifeltet. Disse situasjonene gjør at vi må utforske nye måter å tilrettelegge og fremskynde utviklingen og vurderingen av slike produkter på, uttalte Gottlieb.

Målrettet kreftbehandling
Ifølge FDA-toppen jobber byrået med å utvide muligheten for å bruke fremskyndet saksbehandling for målrettede kreftlegemidler med små pasientgrupper.

– Hva gjør vi når vi har et målrettet medikament, som innføres for en godt utvalgt pasientgruppe, og som har en uvanlig stor effekt på totaloverlevelse mot sjelden eller dødelig kreft, men hvor gevinsten er observert i en liten studie, hvor vi ville trengt mer evidens for å forstå fullt ut hvordan legemiddelet best bør brukes i klinisk praksis? Vi kan ønske å godkjenne et slikt produkt tidligere, og kreve en bekreftende studie etter markedsføring – lignende den tilnærmingen vi har for fremskyndet godkjennelse, uttalte Gottlieb.

– Selv om den observerte gevinsten i dette tilfellet er på et klinisk endepunkt – en tidlig observasjon av overlevelse – og ikke et surrogatmål, tror vi at det å bruke en fremskyndet godkjennelsestilnærming ofte kunne være verdifullt.

Nye indikasjoner
FDA-toppen ytret også et ønske om å ta i bruk hurtiggodkjennelse i enkelte tilfeller hvor kreftlegemidler som allerede er på markedet, søkes godkjent for nye indikasjoner – eksempelvis for medikamenter som er godkjent i tredje linje, men som også viser lovende resultater som andrelinjebehandling mot samme kreftform.

I dag gir FDA fremskyndet godkjennelse til legemidler som ser ut til å oppfylle et uoppfylt medisinsk behov, basert dokumentert surrogatendepunktsdata. For disse legemidlene er det krav om å levere inn mer utfyllende dokumentasjon en viss tid etter at medikamentet er på markedet.