FDA vi lette legemiddelutprøvingen på pasienter med tidlig Alzheimers

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har foreslått fem nye retningslinjer for å utvikle legemidler mot nevrologiske lidelser. Blant annet åpner en ny retningslinje for legemiddelutprøving mot tidlig Alzheimers sykdom for å ta i bruk nye mål og endepunkter for å dokumentere effekt mot et tidlig stadium av sykdommen.

Tiltaket kommer i kjølvannet av at en lang rekke legemiddelselskaper har mislyktes i å utvikle effektive behandlinger mot sykdommen de siste årene. Bare siden nyttår har potensielle Alzheimers-legemidler fra både MSD og Takeda mislyktes i fase 3-studier.

Åpner for biomarkører
FDA viser til ny kunnskap som tilsier at behandling av sykdommen må settes inn mange år før den gir åpenbare symptomer. Dermed er tidligere prinsipper, om å bruke både kognisjon og funksjon som likeverdige endepunkter i kliniske studier, lite egnet til å fange opp effekter på sykdommen i et så tidlig stadium som man nå ønsker å studere sykdommen, ifølge legemiddelbyrået.

FDA åpner dermed for å ta i bruk mer følsomme mål – eller sågar å bruke biomarkører – endepunkter når legemidler studeres i de tidligste fasene av sykdommen.

– Dette dokumentet beskriver innovative tilnærminger til å studere svært tidlig sykdom før demens inntreffer, derunder strategier for studier som omfatter pasienter med Alzheimers, som ikke har opplevd synlig svekkelse i kognisjon eller funksjon, mens som kan identifiseres gjennom følsom kognitiv screening, bildeundersøkelser eller biomarkører, heter det i en uttalelse fra FDA-direktør Scott Gottlieb.

Ingen konsensus
I retningslinjen påpeker FDA at det for øyeblikket ikke hersker noen konsensus om hvilke biomarkører som kan brukes til å gjøre kliniske funn i studier om tidlig Alzheimers.

Legemiddelbyrået oppfordrer dermed studiesponsorer til å gjøre uavhengige analyser av alle disse biomarkørene, med tanke på at funnene skal tolkes i lys av kunnskapen som er tilgjengelig når en søknad om markedsføringstillatelse vurderes.

Foruten tidlig Alzheimers sykdom, har legemiddelbyrået foreslått nye retningslinjer for legemiddelutvikling mot Duchennes muskeldystrofi, amyotrofisk lateralsklerose (ALS), migrene og epilepsi.