Foto:
Foreløpige resultater for Spinraza-konkurrent «svært lovende»
Nye data om SMA-kandidat presentert.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Det amerikanske biotekselskapet PTC Therapeutics har kunngjort foreløpige resultater fra en studie, som undersøker effekten av legemiddelkandidaten risdiplam til behandling av spinal muskelatrofi (SMA).
Fant bedre motorisk funksjon
FIREFISH-studien omfatter 21 spedbarn med median alder 6,7 måneder, med type 1 SMA – den mest alvorlige varianten av muskelsykdommen.
Etter 182 dager hadde mer enn 90 prosent av deltakerne hatt en forbedring på mer enn fire poeng på testen CHOP-INTEND (Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders), sammenlignet med før studiestart. Dette er en test som måler motorisk utvikling hos SMA-pasienter.
Dataene ble presentert under konferansen CureSMA 2018 i den amerikanske storbyen Dallas.
Gis oralt
Det finnes for tiden kun ett legemiddel til behandling av SMA på markedet, Biogens mye omtalte nusinersen (Spinraza).
Til forskjell fra Biogen-produktet, som gis i injeksjoner, administreres imidlertid SMA-kandidaten fra PTC Therapeutics oralt. Sistnevntes utviklingsprogram for SMA gjøres i samarbeid med Roche og den ideelle stiftelsen SMA Foundation.
