Første CAR-T-terapi USA-godkjent

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har godkjent den første CAR-T-terapien noensinne. Onsdag ble medikamentet tisagenlecleucel (Kymriah) godkjent til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi hos barn og unge voksne som ikke har respondert på standardbehandling.

475.000 dollar
I USA har Novartis gitt medikamentet en listepris på 475.000 dollar – rundt 3,7 millioner norske kroner – for en engangsbehandling.

Ifølge en vurdering gjort av det britiske metodevurderingsorganet NICE, er imidlertid behandlingen kostnadseffektiv for denne pasientgruppen med en prislapp på opp til 528.600 britiske pund – rundt 5,3 millioner norske kroner. I fase 2-studien ELIANA, der 63 barn og unge voksne med tilbakefallende eller refraktær akutt lymfoblastisk leukemi deltok, ble det observert komplett remisjon hos 83 prosent etter tre måneder.

Planlegger flere søknader
Behandlingen går ut på at pasientenes egne T-celler blir modifisert, og dermed injisert tilbake i pasienten. For å vurdere sikkerheten på lang sikt, er Novartis pålagt av FDA å gjennomføre en observasjonsstudie på pasienter som får behandlingen i praksis.

I en kunngjøring skriver Novartis at selskapet planlegger å søke behandlingen godkjent både i USA og EU for flere indikasjoner, deriblant diffust storcellet B-cellelymfom. Søknader om godkjennelse utenfor EU og USA ventes ifølge selskapet i 2018.