Foto: iStock/Getty Images
Fortsatt EMA-nei til Duchennes-legemiddel
Den europeiske legemiddelmyndigheten er fremdeles ikke overbevist av studiedata.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Etter å ha gjort en ny vurdering av søknaden om å godkjenne medikamentet eteplirsen (Exondys) til behandling av Duchennes muskeldystrofi, bekrefter den europeiske legemiddelmyndigheten EMA sitt opprinnelige avslag.
Bekrefter opprinnelig konklusjon
Det ble besluttet under september-møtet til EMAs komité for legemidler til mennesker (CHMP) før helgen.
Søknaden fra selskapet AVI Biopharma ble opprinnelig vurdert i mai i år. Den gangen viste EMA til at søknaden var støttet av en studie som kun har omfattet tolv pasienter, at studien bare var placebokontrollert de første 24 ukene, og at man ikke fant «meningsfylte forskjeller» i denne perioden.
Den nye vurderingen bekrefter den opprinnelige avgjørelsen, ifølge EMA.
Betinget godkjennelse i USA
Høsten 2016 fikk medikamentet betinget godkjennelse av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA. Den betingede godkjennelsen innebærer at medikamentet er godkjent på bakgrunn av surrogatendepunktdata, og at det må dokumenteres klinisk gevinst ved legemiddelet dersom det skal godkjennes på permanent basis.
Eteplirsen har status som «orphan drug» på grunn av sykdommens sjeldenhet.
