Gjennombrudd-status til Roche-legemiddel mot autisme

Roches legemiddel balovaptan har fått status som gjennombruddsterapi av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA. Det kunngjør selskapet. Medikamentet er for tiden under klinisk utvikling til behandling av autismespekterforstyrrelse.

Basert på fase 2-data
Beslutningen er basert på data fra fase 2-studien VANILLA, hvor man blant annet har undersøkt hvorvidt medikamentet gir forbedringer i sosial samhandling og kommunikasjon hos voksne pasienter med autismespekterforstyrrelse.

I tillegg er medikamentet for tiden under utprøving i en placebokontrollert fase 2-studie hvor man skal undersøke effekten på 300 barn og unge med tilstanden.

Tettere oppfølging
Statusen om gjennombruddsbehandling innebærer tettere oppfølging fra FDA, med sikte på at utviklingen og saksbehandlingen knyttet til legemiddelet skal skje raskere. Statusen gis til legemidler mot alvorlige lidelser, dersom tidlige data tyder på at legemiddelet kan gi vesentlig forbedring i behandlingsutfallet eller i tilfeller der det ikke finnes noen god behandling.

Det finnes i dag ingen godkjente legemiddelbehandlinger mot kjernesymptomene ved autismespekterforstyrrelser.