Grønt lys for første RNAi-legemiddel

EU-kommisjonen har godkjent patisiran (Onpattro) for det europeiske markedet. Det melder Alnylam, det amerikanske biotekselskapet som markedsfører produktet.

Først i klassen
Medikamentet er godkjent til behandling av den sjeldne genetiske tilstanden arvelig transthyretin amyloidose, og er første godkjente legemiddelprodukt som baserer seg på såkalt RNA-interferens-teknologi.

Godkjennelsen er basert på den placebokontrollerte fase 3-studien APOLLO. Denne studien har omfattet drøyt 200 pasienter med arvelig transthyretin amyloidose fra hele verden. Her fant man at pasientene som ble behandlet med patisiran skåret bedre på blant annet mål for polynevropati og livskvalitet enn pasientene i placebogruppen.

Hurtig saksbehandling
Søknaden for medikamentet har vært behandlet gjennom en hurtig saksbehandlingsprosess i den europeiske legemiddelmyndigheten EMA. Denne prosedyren brukes for legemidler som ansees å være av stor betydning for folkehelsen, særlig dersom de innfører nye behandlingsprinsipper. Legemiddelet har dessuten status som «orphan drug» basert på tilstandens sjeldenhet.

RNA-interferens-teknologi går ut på at man bruker små RNA-molekyler til å forstyrre uttrykket av bestemte gener. Foruten patisiran har det amerikanske biotekselskapet seks produkter basert på denne teknologien i sin pipeline – til utvikling mot blant annet sjeldne blodsykdommer og hyperkolesteromi.