Hormonterapi mot sjelden tilstand godkjent i EU

EU-kommisjonen har gitt betinget godkjennelse til Shires paratyreoideahormon-behandling Natpar, til behandling av den sjeldne tilstanden kronisk hypoparatyreoidisme. Det melder Shire i en kunngjøring.

Hypoparatyreoidisme er en tilstand der kroppen ikke produserer tilstrekkelige mengder paratyreoideahormon, hvilket kan føre til underskudd av kalsium i blodet. Behandlingen er godkjent for pasienter som ikke har tilstrekkelig kontroll over sykdommen med kalsiumtilskudd og vitamin D.

Godkjennelsen er basert på REPLACE-studien – en placebokontrollert, dobbeltblindet fase 3-studie som har omfattet 124 pasienter. Primærendepunktet – 50 prosent reduksjon i det nødvendige kalsiuminntaket for å opprettholde en stabil kalsiumkonsentrasjon i serumet – ble møtt av 54,8 prosent av dem som fikk hormonbehandlingen, og av 2,5 prosent i placebogruppen.

Den betingede godkjennelsen innebærer at medikamentet er blitt godkjent på bakgrunn av mindre omfattende dokumentasjon enn det som vanligvis kreves. Statusen gis til legemidler som ansees å møte uoppfylte medisinske behov, og er gitt under forutsetning av at selskapet leverer inn mer dokumentasjon på effekt og sikkerhet etter at legemiddelet er kommet på markedet.