Hurtigvurdering til bløderpreparat fra Genentech

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har vedtatt å gi prioritert vurdering av søknaden om å godkjenne bløderpreparatet emicizumab, melder det Roche-eide selskapet Genentech. Dermed avgjøres søknaden senest 23. februar 2018.

Statusen gis til legemiddelkandidater som ventes å representere en betydelig forbedring sammenlignet med eksisterende behandling, og som innebærer at saksbehandlingsfristen reduseres fra ti til seks måneder. FDA har fra før gitt legemiddelkandidaten status som gjennombruddsterapi, hvilket innebærer flere tiltak for å få preparatet raskere på markedet.

Medikamentet ble søkt godkjent i både USA og EU i sommer, som profylakse mot blødersykdommen hemofili A hos pasienter med faktor VIII-inhibitor. Ifølge selskapet har også den europeiske legemiddelmyndigheten EMA vedtatt hurtigvurdering av søknaden.

Søknadene bygger på data fra fase 3-studiene HAVEN 1 og HAVEN 2 som har omfattet henholdsvis 109 pasienter over 12 år, og 19 pasienter under.