Illustrasjon: Getty Images Foto:
Kjøper genterapi-selskap for 800 millioner dollar
Oppkjøpet av Nightstar Therapeutics sikrer dermed Biogen flere mellom- til senfase kliniske produktkandidater og flere prekliniske programmer til sin oftalmologi-pipeline.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Nightstar Therapeutics (NST) spesialiserer seg på å utvikle behandlinger av arvelige retinale sykdommer. Behandlingene baserer seg på adeno-assosierte virus (AAV).
Fører til totalt tap av syn
NSTs primærkandidat NSR-REP1 utvikles som potensiell behandling av netthinnesykdommen koroideremi. Sykdommen fører først til dårlig nattsyn, og sykdomsprogresjon fører til slutt til totalt tap av syn hos pasientene. Det finnes per i dag ingen godkjente behandlinger av sykdommen. Koroideremi rammer hovedsakelig menn, og forårsakes av at CHM-genet som koder Rab escort protein-1 (REP-1) ikke fungerer som det skal.
Jobber med sjelden øyelidelse
Selskapet utvikler også en ny behandling av retinitis pigmentosa, en sjelden og arvelig øyelidelse som også hovedsakelig rammer menn, og som det per i dag ikke finnes godkjente behandlinger for. Sykdommen karakteriseres av mutasjoner i RPGR-genet som fører til tap av fotoreseptor-celler i netthinnen. Sykdommen fører til synstap hos ungdommer og unge voksne, og sykdomsprogresjon fører ofte til blindhet innen pasienten har nådd 40-årene.
– Denne dagen markerer en viktig oppnåelse for Biogen. Oppkjøpet av Nightstar styrker vår pipeline og er et viktig steg mot målet om en bred portefølje innenfor flere sykdomsområder, sier administrerende direktør i Biogen, Michael Vounatsos, i en uttalelse.
