Lovende resultater i fase I-studie av legemiddel mot demens

Ved University College London har det kommet lovende resultater fra en fase 1-studie av et legemiddel mot demenssykdommen Huntington.  Det melder flere medier.

Huntingtons sykdom er en arvelig sykdom som debuterer i voksen alder og som innebærer svinn av hjerneceller. Det fines ingen behandling som hindrer utviklingen av sykdommen, og behandlingen har derfor tatt sikte på symptomlindring.  

– Håp
Resultatene av fase 1-studien på legemiddelet Ionis-HTTRx, gjør forskerne optimistiske på at man står nærmere en behandling.

– Resultatene av disse forsøkene er av banebrytende betydning for pasienter som er rammet av Huntingtons og deres familier, sier Sarah Tabrizi til The Guardian, direktør ved University College Londons Huntingtons sykdomssenter, som står bak studien.

– For første gang har vi potensialet og håpet om en behandling som muligvis kan bremse eller forebygge en behandling.

Solgt lisens
46 pasienter i en tidlig fase av sykdommen deltok i studien, som fant sted i canada, Tyskland og Storbritannia. Hver pasient mottok fire doser av enten det nye legemiddelet eller et placebolegemiddel. De som mottok Ionis-HTTRx hadde et markant fall i feilnivået i huntingtin-genet, som bærere av sykdommen har.

Huntington skyldes en feil i et avsnitt av DNA, som kalles huntingtin-genet. Det inneholder normalt instruksjoner til å fremstille proteinet huntingtin, som er avgjørende for hjernens utvikling.

Firmaet bak legemiddelet, Ionis, har solgt lisensen til legemiddelgiganten Roche for 45 millioner dollar. Eksperter spekulerer i at det kan føre til liknende metoder for behandling av andre nevrologiske sykdommer, som Alzheimers.