Ny EU-godkjenning for Pfizer

Godkjenningen gjør tafadimis til den første og eneste godkjente behandlingen i EU for pasienter med ATTR-CM. Tidligere behandlingsvalg for denne pasientgruppen har vært begrenset til håndtering av symptomer og i sjeldne tilfeller transplantasjon av hjerte eller hjerte og lever.

ATTR-CM er en sjelden, underdiagnostisert og livstruende sykdom. Kjennetegn for sykdommen er oppbygning av proteinet amyloid i pasientens hjerte, som fører til restriktiv kardiomyopati og progressiv hjertesvikt. Median overlevelsestid for pasienter som diagnostiseres med sykdommen er, avhengig av sub-type, omtrent to til 3,5 år.

Andre godkjente indikasjon
Tafadimis meglumin 20 mg kaspler fikk i 2011 EU-godkjenning som behandling av transthyretin amyolidose i voksne pasienter med tidlig fase symptomatisk polynevropati.

– Denne milepælen gjør Vyndequel til den første behandlingen som har to EU-godkjente formuleringer til behandling av manifestasjoner av transthyretin amyliodose: Én for kardiomyopati, og én for tidlig fase polinevropati, sier Paul Levesque, Global President for Pfizer Rare Disease, i en uttalelse fra selskapet.

Signifikant reduksjon
Godkjenningen av legemidlet baserer seg på resultatene fra den første og eneste gjennomførte globale, dobbeltblinde, randomiserte, placebokontrollerte fase 3-studien ATTR-ACT. Studien sammenlignet pasienter som ble behandlet med daglige orale doser på 20mg og 80 mg med tafadimis meglumin med pasienter som fikk placebo.

Studiens primæranalyse viste blant annet at tafadimis demonstrerte en signifikant reduksjon i all cause-mortalitet og frekvens av kardiovaskulær-relaterte sykehusinnleggelser sammenlignet med placebo over en periode på 30 måneder.