Ny SMA-medisin fra Novartis får «priority» status av FDA

Ifølge nyhetsbyrået Reuters kan Novartis nye genterapi for spinal muskel atrofi (SMA) bli godkjent allerede i mai 2019.

Novartis skriver i en pressemelding i dag at legemidlet AVXS-101 (Zolgensma) er gitt status som såkalt one time priority review. Det vil si at den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA sikter på å konkludere om legemidlet innen 6 måneder.

Legemiddelet er utviklet av selskapet AveXis, som Novartis kjøpte opp tidligere i år for den svimlende summen 8,7 milliarder dollar.

Data på 15 pasienter
Den nye genterapien bygger på data fra START-studien, en studie på 15 pasienter med SMA-type 1 over 24 måneder.

AVXS-101 er en engangsbehandling for sykdommen, som ved en engangsinfusjon bytter ut det manglende eller defektive SMN1-genet med en funksjonell kopi som lager SMN protein, for å bedre overlevelsen, forklarer Novartis i pressemeldingen.

Ifølge en forklaring utarbeidet av Novartis og selskapet AveXis, fungerer terapien slik at pasienten injiseres med et virus, som leverer SMN1-genet til pasientens celler.

– Potensiell kur
– Forskningen og behandlinger går inn i en ny æra gjennom store innovasjoner innen genterapi. Ny behandling for SMA pasienter er en slik innovasjon. Denne behandlingen er en engangsbehandling og en potensiell kur for disse pasientene. Dette vil først og fremst være en stor verdi for pasientene, uttaler Veronika Barrabés, Country Manager i Novartis Norway til Dagens Medisin Pharma.

Barrabés peker samtidig på at nye typer genterapi vil kunne utfordre det norske helsevesenet med diagnostisering, behandling og finansiering av en slik innovasjon.

– Slike behandlinger vil også gi nye muligheter og utfordringer til hvordan vi som legemiddelfirma jobber. Novartis og AveXis, er stolte over å bringe denne typen transformativ innovasjon som vil bringe høy verdi til både pasienter, helsevesen og samfunn, sier hun.

Dyrt?
Nyhetsbyrået Reuters skriver at den nye behandlingen kan bli et av de dyreste engangsbehandlingene godkjent noensinne, og viser til at det tidligere har vært anslått at behandlingen kan være kostnadseffektiv på omtrent 4 millioner dollar per pasient. (Behandlingen er omtalt tidligere av Reuters, les mer her.)
Barrabés vil ikke spekulere i prisnivået enda:

– Vi kan dessverre ikke spekulere på hva prisnivået vil være på dette tidspunkt. Novartis mener at prisen på genterapi skal reflektere den verdien dette bringer til pasientene, helsevesenet og samfunnet. Novartis vil drive et konstruktivt samarbeide med alle nødvendige beslutningstakere for å gjøre denne type transformativ behandling tilgjengelig for norske pasienter.

– I tillegg til den høye verdien for disse barna gjennom økt antall leveår og også dermed en mindre påkjenningen for pårørende, har denne behandlingen et potensiale til å redusere totalkostnadene for helsevesenet og samfunnet. Dette er faktorer vi mener må med når vi diskuterer verdien av en slik behandling.