Nytt kolesterolsenkende får «gjennombrudd»-status i FDA

Legemiddelkandidaten evinacumab fra Regeneron har fått status som gjennombruddsterapi av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA. Medikamentet er for tiden under utvikling til behandling av homozygot familiær hyperkolesterolemi – en svært sjelden arvelig tilstand, der pasienten har arvet anlegget for forhøyet kolesterol fra begge foreldrene.

Medikamentet inngår for tiden i én fase 2-studie, der man undersøker hvorvidt det gir redusert kolesterol hos pasienter med denne tilstanden. I fjor vår presenterte selskapet foreløpige data fra fire av de totalt åtte pasientene man forventer å rekruttere til studien. Her fant man reduksjon i lav-densitet-lipoprotein-kolesterol dersom man la legemiddelet til standard kolesterolsenkende behandling.

Evinacumab er et monoklonalt antistoff mot proteinet ANGPTL3. Dersom medikamentet blir godkjent, blir det første legemiddel på markedet i denne klassen. Statusen som gjennombruddsterapi gis til legemidler som ventes å gi stor klinisk gevinst sammenlignet med eksisterende behandlinger. Statusen innebærer at myndighetene gir ekstra veiledning underveis i utviklingen av legemiddelet, og at kandidaten får tilgang til prosedyrene for raskere behandling av søknaden om godkjennelse.