«Orphan»-status til genterapi mot blødersykdom

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har gitt status som «orphan drug» til en eksperimentell genterapi-kandidat fra det irske legemiddelselskapet Shire. Det kunngjorde selskapet denne uken.

Stimulerer produksjonen
Legemiddelkandidaten er under utvikling mot blødersykdommen hemofili A. I USA gis «Orphan»-statusen til legemidler mot tilstander som rammer færre enn 200.000 pasienter i landet, og statusen gir flere økonomiske insentiver for å utvikle slike produkter.

Den aktuelle behandlingen går ut på å bruke en viral vektor for å overføre genet for koagulasjonsfaktor VIII til pasientens leverceller, for å stimulere produksjonen av koagulasjonsfaktor VIII. Det er pasientenes manglende naturlige produksjon av denne koagulasjonsfaktoren som forårsaker blødninger ved hemofili A.

Grønt lys for studie
Shire melder også den amerikanske legemiddelmyndigheten har gitt klarsignal om å sette i gang en global klinisk studie på genterapien. Studien skal undersøke sikkerheten ved behandlingen, samt optimal dose for å få faktor VIII-produksjonen på riktig nivå. Selskapet forventer ifølge kunngjøringen at fase 1/2-studien begynner innen utgangen av 2017.

Den europeiske legemiddelindustriforeningen EFPIA trakk nylig frem genterapi mot blødersykdommer blant innovasjonene det er knyttet størst forventninger til i industrien.