Peker på svakheter ved bekreftende studier for hurtig-godkjente legemidler

En gjennomgang publisert i tidsskriftet JAMA har tatt for seg bekreftende kliniske studier på legemidler som har fått hurtiggodkjennelse av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA i perioden 2009 til 2013.

Artikkelen konkluderer med at de bekreftende studiene skiller seg lite fra studiene som gjøres i forkant av søknaden. Blant annet handler dette om at også bekreftelsesstudiene i hovedsak benytter seg av surrogatmål, snarere enn kliniske endepunkter, heter det i artikkelen.

22 godkjente legemidler
En fremskyndet godkjennelse hos FDA innebærer at et legemiddel blir midlertidig godkjent på bakgrunn av mindre data enn det som vanligvis kreves. Betingelsen er at FDA kan trekke tilbake godkjennelsen dersom legemiddelselskapene ikke leverer resultater fra bekreftende kliniske studier.

Forskere tilknyttet Harvard og London School of Economics and Political Science har gått gjennom studier på 22 legemidler godkjent gjennom fremskyndet godkjennelse mellom 2009 og 2013. Disse medikamentene er godkjent for 24 medisinske indikasjoner, hvorav de fleste er innen onkologi.

Fem prosent så på totaloverlevelse
Forskerne peker blant annet på at det store flertallet av fullførte bekreftende studier for kreftlegemidler har undersøkt progresjonsfri overlevelse eller respons på behandlingen, snarere enn totaloverlevelse.

– FDAs forskere anser totaloverlevelse for å være det mest pålitelige endepunktet i klinisk utprøving av kreftlegemidler. Likevel var totaloverlevelse blant de forhåndsspesifiserte primærendepunktene i bare fem prosent av de påkrevde bekreftelsesstudiene, heter det i artikkelen.

Forskerne konkluderer også med at andelen ikke-randomiserte studier var høy både før og etter at legemidlene hadde fått fremskyndet godkjennelse – henholdsvis 60 og 44 prosent.