Illustrasjon: Getty Images Foto:
«Real world experience» på CAR-T-terapi
To nye analyser av «real world experience» med CAR-T-terapien tisagenlecleucel (Kymriah) fra Novartis viser sammenlignbar sikkerhet og effekt som det sett i kliniske studier.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Legemiddelselskapet meldte denne uken om resultater fra to analyser av real world experience (RWE) med Kymriah. Analysene baserer seg på avlesninger fra en pågående RWE-studie som går over 15 år i etterkant av innvilget markedsføringstillatelse, og som inkluderer et større omfang av pasienter enn det som har vært inkludert i de foregående kliniske studiene. Det er amerikanske pasienters bruk av CAR-T-terapien som er analysert.
Konsistent sikkerhet og effekt
Analysene viser ifølge Novartis at sikkerhet og effekt av behandling utenfor kliniske studier med CAR-T-terapien er konsistent sammenlignet med tidligere kliniske studier. Dette inkluderer 24 månedersanalysen fra fase 3-studiene Juliet, som inkluderte voksne med diffust storcellet B-celle lymfom (DLBCL) og Eliana, som inkluderte barn og unge voksne med akutt B-lymfoblastisk leukemi (ALL).
RWE-analysen av 80 DLBCL-pasienter tre eller flere måneder etter infusjon med CAR-T-terapien viste en helhetlig responsrate på 58 prosent. Dette inkluderte 40 prosent som hadde oppnådd komplett respons. Median oppfølgingstid var 4,5 måned. I 24-månedersanalysen av Juliet-studien var helhetlig responsrate 52 prosent, hvorav 38 prosent oppnådde komplett respons.
Færre bivirkninger
Videre viser det seg at det er observert færre kjente bivirkninger hos DLBCL-pasienter som har blitt behandlet utenfor kliniske studier sammenlignet med de som er behandlet i kliniske studier. Dette gjelder spesielt alvorlig cytokinfrigjøringssyndrom (4 prosent) og nevrologiske hendelser (5 prosent). Tilsvarende grad av disse typen bivirkninger hos pasientene i Juliet-studien var henholdsvis 23 prosent og 11 prosent.
Av 146 barn og unge voksne ALL-pasienter som var med i den andre RWE-analysen var komplett respons 85 prosent, sammenlignet med 82 prosent i Eliana-studien. Andelen RWE-pasienter som opplevde cytokinfrigjøringssyndrom var 14 prosent, sammenlignet med 48 prosent i Eliana-studien. For nevrologiske hendelser var tallet for RWE-pasientene 8 prosent, sammenlignet med 13 prosent i Eliana-studien.
