Ser muligheter for «real world evidence» i kliniske studier

– For meg er big data og real world evidence epidemiologi. Det handler om frekvens, insidens og utfall av sykdom, sa Steiner Thoresen, Strategic Lead Oncolology for Norden og Nederland i Merck, da han holdt avslutningsforedraget under den sjuende konferansen om kliniske studier i de nordiske landene i Oslo tirsdag.

– Ikke lenger tilstrekkelig
Thoresen påpekte overfor kolleger fra alle de nordiske landene at legemiddelselskapene bruker mye tid og penger på å forske frem nye legemidler og få disse godkjent, og at det i Norge også går mye tid til å få legemidlene offentlig finansiert.

– Vi ser nå at flere og flere studier, spesielt på onkologiske legemidler, har kortere oppfølgingstid og færre pasienter. Dataene er ikke lenger tilstrekkelige for å få legemidlene finansiert av helsevesenet.

– Har gode muligheter
Derfor mener Thoresen at man må se på mulighetene for å bruke big data og Real World Evidence (RWE) som en målestokk for godkjenning og innføring av denne typen legemidler i spesialisthelsetjenesten.

– Vi har gode muligheter her i Norge. Vi har et landsdekkende kreftregister, vi har unike 11-sifrede personnummer, og vi har gode biobanker, sa Thoresen.

– Min definisjon av RWE er informasjon som kan hentes om bruken og effekt av legemidler utenom randomiserte kontrollerte studier (RCT). Det kan være elektroniske pasientjournaler, nasjonale registre, nasjonale spørreundersøkelser og pasientundersøkelser.

Han påpekte at er viktige forskjeller mellom RWE og RCT, blant annet når det gjelder inklusjon- og ekslusjonskriterier.

– RWE-studier gjøres gjerne i en heterogen populasjon, og kan ha noen ulemper knyttet til skjevheter og bakenforliggende forhold. Jeg tror vi må se på RCT-er og RWE som en helhet, og bruke begge deler vitenskapelig. Kravet om RCT-er vil nok heller ikke forsvinne.

Syntetiske kontrollarmer
Thoresen kom også inn på muligheten for å lage syntetiske kontrollarmer til kliniske studier.

– Kan vi for eksempel bruke standard of care-data fra Kreftregisteret, gitt at de er nøyaktige, for å skape syntetiske kohorter, slik at vi ikke trenger å gjøre større studier med placebo-grupper?

Inspire-prosjektet, som skal samle komplett informasjon om legemiddelbehandling på lungekreftfeltet ble også trukket frem av Thoresen, som tror Inspire kan bli et viktig verktøy for bruk av RWE i kliniske studier.

– Dataene kan for eksempel brukes for å identifisere pasienter som kan være aktuelle for kliniske studier. Myndighetene er også spente på å se om dataene kan vise om helseforetakene følger de nasjonale retningslinjene og om det er store regionale forskjeller. Prosjektet vil også gi store forskningsmuligheter i fremtiden. Forhåpentligvis vil de første dataene fra dette prosjektet komme en gang etter nyttår.

Usikker på RWE-aksept
Thoresens konklusjon er at RWE og big data er her, men at vi ennå ikke er helt sikre på hvordan disse dataene skal brukes.

– Min bekymring går på hvordan disse dataene blir ansett av myndighetene, og om de kan brukes i kliniske studier. Det store spørsmålet er om de nordiske myndighetene vil akseptere disse nye dataene, og mitt inntrykk er at de gode gammeldagse kliniske studiene fortsatt er viktig for myndighetene, altså randomiserte fase 3-studier med placebo og legemiddel.