Skal revurdere ALS-legemiddel

I midten av april besluttet den europeiske legemiddelmyndigheten EMA å avslå søknaden fra franske AB Science om å godkjenne masitinib (Alsitek) til behandling av den sjeldne nevrologiske lidelsen amyotrofisk lateral sklerose (ALS).

Nå har selskapet bedt om en ny vurdering av søknaden. Dermed skal EMAs komité for legemidler til mennesker (CHMP) gå gjennom sin anbefaling på nytt, og komme frem til en endelig konklusjon. Det kom frem da komiteen møttes før helgen.

«Vilkårlig» inndeling
Avslaget ble begrunnet med at studiene på masitinib ifølge CHMP ikke viser at legemiddelet har effekt, med tanke på å bremse sykdomsutviklingen.

– Selv om det ble observert en positiv effekt på symptomene blant pasienter hvis sykdom forverret seg i normalt tempo – sammenlignet med dem hvis sykdom forverret seg raskt – betrakter CHMP denne inndelingen som vilkårlig og lite samsvarende med klinisk praksis. I tillegg var det ingen grunn til at legemiddelet skulle virke i én pasientgruppe, og ikke den andre, skriver komiteen.

– Svak datahåndtering
Legemiddelkomiteen peker videre på svakheter ved to av studiestedene, og uttrykker bekymring for hvordan studiedataene ble håndtert for pasienter som trakk seg fra behandlingen. Sistnevnte er ifølge komiteen egnet til stille å masitinib i et uforholdsmessig godt lys.

– Derfor var CHMP av den oppfatning at studien ikke ga pålitelig evidens for nytten ved Alsitek, og anbefalte at det ikke får markedsføringstillatelse, skriver komiteen.

Alle selskaper som får søknaden om markedsføringstillatelse avslått, har anledning til å kreve en ny vurdering innen 15 dager etter avslaget. Selskapene har deretter 60 dager på seg til å levere en detaljert begrunnelse for kravet.