Spinraza-prisnivå er «ingenting» sammenlignet med CRISPR-priser, ifølge Bioteknologirådet-direktør

Teknologien CRISPR – en ny metode for å redigere genmaterialet i levende organismer – utforskes allerede som behandling mot en rekke sykdommer. Ifølge Ole Johan Borge, direktør i Bioteknologirådet, byr den nye teknologien særlig på to utfordringer for legemiddelindustrien.

Skiller seg fra pilleproduksjon
– Legemiddelselskapene har generelt sett ikke riktig oppsett for å tilby genredigering. Med celleterapier produserer du ikke en pille med varighet på fire år. Du må ha produksjonsfasilitetene svært nær pasienten, og du kan måtte skreddersy terapien til en enkeltpasient, noe som er veldig annerledes. Hvorvidt dagens forretningsmodeller vil fungere, er ett av spørsmålene, uttalte Borge under et frokostseminar om innovasjon hos Bayer før helgen:

– Det andre spørsmålet er selvsagt prisen: Vi kjenner alle Spinraza-saken og diskusjonen om pris. Det er ingenting sammenlignet med hva vi kommer til å se på dette området. I den neste bølgen med genterapi, snakker vi om beløp på mellom fem og ti millioner kroner per behandling. En behandling kan virke resten av livet, men den kan også vare i kun to måneder eller tre år, og den kan ha alvorlige bivirkninger som pasienter må slite med i resten av livet. Dette er to åpenbare utfordringer for industrien.

Vanskeligere prioritering
Borge mener dessuten CRISPR-teknologien – samt prisnivået disse behandlingene ventes å få – kan gi store utfordringer i den politiske prioriteringsdebatten.

– Kan man som politiker si ja til en ti millioner kroners behandling? Hvis man sier ja, vil man kanskje ønske seg en forsikring om at behandlingen fungerer – og hvis ikke, vil man ikke betale. Fører det i så fall til at det er legemiddelselskapene som får bestemme hvem som får legemiddelet – og ikke legene eller politikerne?

Kappløp om patentbeskyttelse
Direktøren i Bioteknologirådet peker for øvrig på patentsituasjonen på området: Forskningsmiljøet rundt Berkeley-professor Jennifer Doudna, som regnes som én av hjernene bak CRISPR, har fått innvilget et patent på teknologien. Samtidig har fagmiljøet på Broad Institute, med forskeren Feng Zhang i spissen, tatt patent på en mer spesifikk bruk av metoden.

Denne situasjonen har skapt et patentkappløp blant øvrige aktører som vil etablere seg på CRISPR-området, ifølge Borge.

– Hvis det bare finnes to patenter, kommer det til å bli vanskelig for selskapene på dette området – særlig dersom patentene håndheves strengest mulig. Dette betyr at forskere og selskaper over hele verden i dag er på utkikk etter ulike mekanismer, eller ulike varianter av CRISPR, slik at man kan forbigå de to opprinnelige patentene, uttalte direktøren under frokostmøtet.

Utforskes mot en rekke sykdommer
For øyeblikket utforskes CRISPR-teknologien som behandling blant annet mot Duchennes muskeldystrofi, mot hiv, mot den metabolske sykdommen Hunters syndrom, og mot blødersykdommer.

I tillegg forskes det på om metoden kan kombineres med CAR-T-cellebehandling mot kreft. Dette forventes blant annet å åpne for at slik behandling ikke bare kan gis ved å modifisere pasientens egne immunceller, men at man kan utvikle celler som kan gis universelt.

Blant de mange øvrige bruksområdene til metoden, forskes det dessuten på mulighetene for å bekjempe antibiotikaresistens ved å redigere i genmaterialet til bakterier.