FLERE VIRKESTOFFER: To CAR-T-legemidler som er de første av sitt slag er blant virkestoffene som ble godkjent av EMA i 2018. Foto: Getty Images
Svak økning i godkjente virkestoffer i Europa
Halvparten av de nye virkestoffene som ble godkjent av EU i 2018 er såkalte «orphan drugs».
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
42 nye virkestoffer ble godkjent av Det europeiske legemiddelbyrået (EMA) til bruk i humanmedisin i fjor, viser EMAs årlige rapport om humanmedisin. Det er en økning fra tidligere år. 21 av virkestoffene er såkalte «orphan drugs».
– Vi ser en utvikling hvor det blir flere og flere avanserte legemidler for små pasientgrupper. Det er nå sjelden man ser gjennombrudd for store pasientgrupper. Det nærmeste et slikt gjennombrudd, er nok legemiddelet erenumab (Aimovig), en migrenemedisin med helt ny virkningsmekanisme, sier Steinar Madsen, medisinsk fagdirektør i Statens legemiddelverk.
Han oppgir også at flere migrenemidler med samme virkningsmekanisme er under vurdering.
Persontilpasset medisin og genterapi
Madsen trekker også frem tre andre legemidler det er verdt å merke seg.
– De mest bemerkelsesverdige legemidlene er to legemidler innen persontilpasset medisin, CAR-T-legemidler, for behandling av blodkreft og voretigen neparvovec (Luxturna), en genbehandling for arvelig øyesykdom. CAR-T-legemidlene er de første av denne typen og Luxturna er den første genterapi av en arvelig øyesykdom.
Ett virkestoff, daclizumab, som brukes i behandling av MS, ble trukket tilbake på grunn av alvorlige bivirkninger.
Liten nedgang i MT-er i Norge
I fjor ble det gitt 412 markedsføringstillatelser for legemidler i Norge. Antallet MT-er har vært relativt stabilt de siste årene, men med en liten nedgang fra 2017 til 2018. I 2017 var antallet MT-er 489. Det er imidlertid viktig å merke seg at tallet inkluderer alle typer MT-er, også parallellimport, legemidler som er innkjøpt i andre land og videresolgt i Norge etter ompakking.
– Disse tallene har mange begrensninger. Mange kommer aldri i salg og det er en MT for hver styrke av et legemiddel, sier Madsen.
Rekordmange legemidler godkjent i USA
På den andre siden av Atlanteren er det imidlertid en økning i godkjenningen av legemidler. 61 nye legemidler ble godkjent av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA i 2018.
– De mottar nok flere søknader om godkjenning av legemidler i USA, og de mottar nok også ofte søknader på et noe tidligere tidspunkt enn Europa. Utover det, bruker FDA gjennomsnittlig litt kortere tid enn i Europa på behandlingen av søknadene, sier Madsen.
Enklere prosess i USA
– Det amerikanske legemiddelmarkedet er stort, så å komme inn på det amerikanske markedet betyr svært mye. For ett enkelt legemiddel står kanskje Europa for 15 prosent av verdensmarkedet, mens amerikanerne står for rundt 40 prosent, sier Madsen.
Han mener også at forskjellene kan forklares med at det krever mindre å søke om godkjenning i USA.
– I USA er det snakk om én godkjenning for et stort marked. I Europa skal landene ha forskjellige pakninger og så videre, i tillegg er det administrative i Europa mer komplisert, så amerikanerne har en fordel foran Europa når det gjelder godkjenning av legemidler. Men de fleste legemidlene som blir godkjent av amerikanerne, blir også godkjent i Europa.
