Bildet viser amyloidose i levervev sett under mikroskop. Illustrasjon: Getty Images Foto:
Takeda avslutter amyloidose-studie med ixazomib
Selskapet nådde ikke det første av to primære endepunkt i fase 3-studien der amyloidose-pasienter fikk ixazomib i kombinasjon med dexametason.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Amyloidose er ifølge Norsk Helseinformatikk en sjelden sykdom som skyldes avleiring av spesielle proteiner, amyloid, i kroppens organer.
Viste ikke signifikant forbedring
Takeda skriver at kombinasjonsbehandlingen med ixazomib (Ninlaro) og dexametason ikke demonstrerte signifikant forbedring i helhetlig hematologisk respons sammenliknet med standard behandlingsregime for sykdommen. Som et resultat av dette har selskapet bestemt å avslutte studien.
Første godkjente orale proteasehemmer
Ixazomib er en oral proteasehemmer som evalueres som mulig behandling av flere former for myelomatose (benmargskreft). Legemidlet ble i 2015 godkjent av den amerikanske legemiddelmyndigheten (FDA) i kombinasjon med lenalidomid og dexametason som behandling av pasienter med multiple myelomer som tidligere har mottatt annen terapi. Legemidlet er i dag godkjent i mer enn 60 land, og var den første orale proteasehemmeren som gikk gjennom fase 3-studier og fikk godkjennelse.
Stor internasjonal studie
Tourmaline-AL1 var en internasjonal, randomisert, kontrollert, åpen, multisenter fase 3-studie der målet var å evaluere om kombinasjonsbehandling med ixazomib og dexametason ville forbedre hematologisk respons, forbedring av tilstand til vitale organer som hjerte og nyrer over en toårsperiode og dødelighetsrate sammenliknet med kjemoterapi. Pasientene i studien var diagnostisert med tilbakefallende eller refraktorisk systemisk «light chain» amyloidose.
Pasientene i studien ble plassert i randomiserte grupper der en pasientgruppe fikk ixazomib og dexamethason, mens den andre gruppen fikk dexamethason alene eller i kombinasjon med melfalan, cyclofosfamid, thalidomid eller lenalidomid.
