USA-godkjennelse til antistoff mot sjelden arvelig tilstand

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har godkjent lanadelumab-flyo (Takhzyro), som første monoklonale antistoff til forebygging av anfall hos pasienter med arvelig angioødem. Det melder Shire, som har utviklet medikamentet.

Studert 125 pasienter
Godkjennelsen er basert på den placebokontrollerte fase 3-studien HELP, som har omfattet 125 pasienter med arvelig angioødem.

Studien fulgte deltakerne i 26 uker, og fant at antallet moderate til alvorlige anfall ble redusert med 87 prosent blant dem som fikk medikamentet, sammenlignet med kontrollgruppen.

Europeisk søknad sendt
Tilstanden er svært sjelden og potensielt livstruende. I Norge er det ifølge Norsk helseinformatikk rundt 100 personer som er registrert med tilstanden.

Shire kunne i vår melde at den europeiske legemiddelmyndigheten EMA har mottatt søknaden om europeisk godkjennelse. Den europeiske søknaden er for øyeblikket ikke behandlet.