USA-godkjennelse til CAR-T-terapi nummer to

Den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA har godkjent CAR-T-celleterapien axicabtagene ciloleucel (Yescarta) til behandling av lymfom, kunne Gilead kunngjøre denne uken. Dermed er det andre produktet som tar i bruk dette behandlingsprinsippet godkjent for det amerikanske markedet.

Det er biotekselskapet Kite som har utviklet behandlingen, et selskap som ble kjøpt opp av legemiddelgiganten Gilead tidligere i høst. Godkjenningen gjelder tredjelinjebehandling av voksne pasienter med tilbakefallende eller refraktært storcellet C-cellelymfom.

FDA-godkjennelsen er basert på resultater fra studien ZUMA-1, som har omfattet 101 pasienter. 71 prosent responderte på behandlingen, hvorav 51 prosent oppnådde komplett remisjon. Samtidig melder Gilead om alvorlige, uønskede hendelser hos 52 prosent av pasientene, deriblant dødelige tilfeller av nevrologisk toksisitet og CRS – en tilstand der T-cellene frigir store mengder cytokiner.

Autologe CAR-T-celleterapier gis som engangsbehandlinger, og går ut på at pasientenes egne T-celler blir modifisert og injisert tilbake i pasienten. Ved utgangen av august ble Novartis’ CAR-T-celleterapi tisagenlecleucel (Kymriah), som første produkt i klassen, godkjent til behandling av akutt lymfoblastisk leukemi hos barn og unge voksne som ikke har respondert på standardbehandling.