Vil finne suksessfaktorer for avansert terapi

Den nederlandskbaserte organisasjonen Lygature setter i gang et nytt prosjekt der hensikten er å kartlegge faktorer for suksess og fiasko innen utviklingen og kommersialiseringen av legemidler for avansert terapi. Denne legemiddelkategorien – som ifølge den europeiske definisjonen omfatter genterapi, celleterapi og vevsterapi – har vært underlagt egne regler for godkjennelse siden 2007.

Ifølge Lygature hersker en økende opplevelse av hastverk med å forstå hvilke faktorer som er forbundet med fremskritt innenfor disse terapiformene, og hvordan usikkerhet påvirker utviklingen av slike produkter. Organisasjonen peker på at det er forholdsvis få legemidler for avansert terapi som er kommet på markedet det siste tiåret.

Den ideelle organisasjonen planlegger derfor å sette i gang en kohortstudie for å avdekke hvilke kjennetegn som skiller terapiene som blir godkjent, fra terapiene som mislykkes. Blant faktorene som skal undersøkes er kjennetegn ved produktene og utviklerne, bruken av reguleringer underveis, og opplevelsen av usikkerhet knyttet til utviklingen av legemidler til avansert terapi. I tillegg planlegges to kvalitative studier for å undersøke to antatte suksessfaktorer i dybden, skriver Lygature i en kunngjøring.

Forskningen skal etter planen gjennomføres i samarbeid med universitetet i Utrecht, og får forskningsstøtte fra den europeiske legemiddelindustriforeningen EFPIA.