Foreslår europeisk MT-godkjenning for ny genterapi

Blodsykdommen er arvelig og forårsaker anemi. Zynteglo er ment for bruk i voksne personer og barn over 12 år. Pasientene må ha behov for regelmessige blodoverføringer for å holde kontroll på sin sykdom, og de har heller ingen matchende donor for stamcelletransplantasjon.

Færre røde blodceller
Pasienter som har den sjeldne sykdommen kan ikke produsere nok beta-globiner, en viktig komponent i hemoglobin, som er proteinet som fører oksygen i blodet fra lungene til resten av kroppen. En konsekvens er at pasientene har færre røde blodceller enn normalt og dermed lider av alvorlig kronisk anemi.

Pasientenes jevnlige blodoverføringer kan også føre til for mye jern, noe som gjør at pasientene i tillegg må gå på legemidler som fjerner overflødig jern i kroppen. For talassemi-pasienter har den eneste kurative behandlinger til nå vært stamcelletransplantasjon fra en frisk donor. I mangel på en matchende donor fra nærmeste familie er det ofte vanskelig å finne passende donorer.

Umøtt medisinsk behov
Stamcelletransplantasjoner med donorer utenfor nærmeste familie fører ofte til alvorlige bivirkninger og reaksjoner. Av denne årsaken har talassemi-pasienter et umøtt medisinsk behov, og den nye behandlingen kunne benytte seg av EMAs PRIME-plattform for raskere godkjenning. Godkjenningsvurderingen ble gjort av EMAS komité for avansert terapi (CAT) på 150 dager. Dette er per dags dato er den raskeste vurderingen av et avansert terapeutisk produkt til nå.

Den nye genterapien benytter seg av en lentivirus viral vektor som tilfører funksjonelle kopier av modifiserte betaglobin-gen inn i pasientens egne stamceller. Behandlingen skal kun administreres på kvalifisert behandlingssted av lege med erfaring i stamcelletransplantasjon og behandling av pasienter med talassemi.

Trengte ikke lenger jevnlige blodoverføringer
De to store kliniske studiene som testet effekten av Zynteglo viste at majoriteten av pasienter som ble behandlet med genterapien ikke lenger trengte jevnlige blodoverføringer. De vanligste bivirkningene i studiedeltakerne var blodplatemangel, magesmerter, ikke-kardiale brystsmerter, smerter i ekstremitetene, pustebesvær og hetetokter.

Anbefalingen fra CAT-komiteen vil nå bli sendt til Europakommisjonen for endelig avgjørelse om europeisk markedsføringstillatelse. Dermed vil nasjonale prisforhandlinger finne sted i hvert enkelt medlemsland.