– Kronisk savn av barneformuleringer

Fagdirektøren var invitert til LMIs regulatoriske høstmøte for å diskutere en helt annen type mangelsituasjon enn den som vanligvis diskuteres.

– Dagens mangelsituasjoner er tidsbegrensede. Mangelen på legemidler til barn er en reell mangel. Vi har i dag et kronisk savn etter barneformuleringer i Norge. Dette gjelder nye barneformuleringer som markedsføres i Europa, men som ikke markedsføres i Norge, og det gjelder stadig flere avregistreringer av viktige barneformuleringer, sa hun innledningsvis.

Krever handling fra alle aktører
Wang sier det kommer sporadiske skrik fra det kliniske barnemiljøet om mangelen på barneformuleringer, men at hun samtidig opplever stillhet fra industrien som respons på skrikene.

– Samtidig er det lite proaktiv handling fra myndighetene, og det er ikke gode nok systemer, rutiner eller dialog på området. Barnemiljøet på sykehusene håndterer dette på en kurant måte, og har vendt seg til å leve med dette over tid. Det gjør de ved å bruke produkter som egentlig ikke er godkjent for barn off-label, ved manipulering og knusing i mangel av egnede barneformuleringer.

Hun viste videre til konkrete eksempler på dagens situasjon:

• Manipulering av voksenpreparater er utbredt
• Barn under seks år får tre ganger så mange pakninger med uregistrerte medisiner på resept som voksne
• En tredel av medisiner forskrevet til barn på sykehus er ikke-markedsførte legemidler
• 60 prosent av barn innlagt på sykehus får et ikke-markedsført preparat (>80 prosent hos 2-5 år, ca 30 prosent hos ungdom)

– Bedre informasjon og tilgjengelighet
Fagdirektøren mener det er viktig at preparater som brukes faktisk markedsføres i Norge.

– Det har en klar egenverdi: Det gir bedre informasjon, bedre tilgjengelighet, mindre byråkrati for helsepersonell og pårørende, gir mulighet for bedre oppfølging og bedre prisregulering på godt og vondt.

EUs pediatriforordning ble vedtatt i Stortinget i juni 2017, og iverksatt september samme år. Hensikten med forordningen har vært å få flere godkjente medisiner til barn på markedet, og å sikre mer og bedre informasjon til forskrivere og foreldre.

– Resultatet har blitt flere nye medisiner, indikasjoner og nye formuleringer. Allikevel er det begrensninger i forordningen. Det har blant annet blitt diskutert om det er de riktige terapiområdene det utvikles legemidler for. Er det de viktige behovene hos barn, eller er det utviklingen i voksenbehovene som driver legemiddelutviklingen?

Insentiver og forpliktelser
Derfor mener Wang man trenger en diskusjon om dagens insentiver for utvikling av legemidler til barn er gode nok.

– Selskapene som i dag utvikler legemidler til barn får forlenget SPC (beskyttelsessertifikat), forlenget orphan drug-beskyttelse og gratis Scientific Advice. Men er det tilstrekkelig?

Samtidig mener hun det bør være en sammenheng mellom nasjonal belønning og nasjonal forpliktelse.

– Selskapene får i dag disse insentivene selv om produktet ikke ender opp med å bli markedsført her i Norge. Når barneformuleringer først er utviklet og godkjent på europeisk eller globalt nivå, ønsker vi at de også markedsføres og blir tilgjengelig for pasienter i Norge.

Jobber sammen om kartlegging
En arbeidsgruppe med representanter fra LMI, SLV og det kliniske barnemiljøet i Norge ble nylig startet opp. Målet er ifølge Wang å kartlegge hvilke produkter det er behov for, og jobbe strategisk for å få disse produktene markedsført i Norge.

– Jeg tror vi sitter på en god verktøykasse for å få til et bedre resultat enn i dag. Vi gjør allerede mye i dag, men det må gjøres på en mer systematisk måte. Vi må ha en proaktiv dialog, og ikke havne på etterkant slik som det ofte blir i dag. Hvis vi tidlig kan komme i dialog med firmaene rundt lansering av barneformuleringer i Europa, kan vi prøve å påvirke om preparatet markedsføres i Norge før beslutningen allerede er tatt.

Wang la til at det er forståelse for at det kan være dårlig inntjening for denne produktgruppen.

–      Jeg vet ikke om tilfeller der man ikke har akseptert den prisen som foreslås fra selskapene når det gjelder barneformuleringer. Vi må ha bevissthet rundt samfunnsansvaret for de minste pasientene, og at de får de medisinene som er best egnet for dem.