Mener økende kunnskapsgap krever prisdebatt

– Jeg har tenkt å være litt provoserende i dag, for å få opp temperaturen litt, sa Legemiddelverkets direktør Audun Hågå innledningsvis da han holdt innlegg på legemiddelindustriens regulatoriske høstmøte i Oslo torsdag.

Se kommentar fra LMI-direktør Karita Bekkemellem nederst i saken. 

– Nei til halvparten av nye legemidler
SLV-direktøren ville snakke om hva dagens rammeverk faktisk produserer, og om hvor godt dagens system for å få legemidler til pasientene fungerer.

– Gjennom dagens rammeverk sier det offentlige nei til finansiering av halvparten av de nye legemidlene i første omgang. Over halvparten av de nye legemidlene er for meget små pasientgrupper, gjerne orphan drugs, i tillegg til smale kreftgrupper og annen persontilpasset medisin. Men vi har også fått nye migrenemedisiner, som er stort og betydningsfullt for mange.

Hågå mener det offentlige har lite mulighet til å påvirke hvilke områder man får innovasjon på legemiddelområdet. Ifølge han er det to viktige drivere.

– Det er vitenskap og forskning, helt klart, men det er også kommersielle drivere. Vitenskapen blir gjerne dirigert der det er mulig å tjene penger, og det er naturlig med tanke på dagens rammeverk, sa han.

– Stort kunnskapsgap
En av de store utfordringene Hågå pekte på er at det offentlige og leverandørene ikke blir enige om pris.

– Det tar for lang tid, og en utfordring er at vi har et stort kunnskapsgap om de nye legemidlene som kommer på markedet. Mange nye legemidler er for kritisk syke pasienter med sjeldne sykdommer, og det aksepteres mindre dokumentasjon for markedsføringstillatelse for å gi raskere tilgang. Det er studier med færre pasienter, enarmede studier, kortere varighet og større andel studier med surrogatendepunkter.

Toppsjefen i SLV viste dermed til en BMJ-artikkel fra september som tok for seg at det er signifikant kontrovers rundt terapeutisk og økonomisk verdi av nye legemidler. Artikkelen ble fulgt opp av en kronikk fra Atle Fretheim i FHI, som i Aftenposten skrev at det er utfordrende at myndighetene har slakket på dokumentasjonskravene.

– Når det offentlige da forsøker å gjøre en verdivurdering av nye legemidler, har vi ikke godt nok kunnskapsgrunnlag, og vi vet ikke nok om kliniske effekter. I verste fall kan preparatet være dårligere enn det vi allerede har. Til tross for stor usikkerhet rundt mange nye legemidler forventer industrien samme høye prisnivå som tidligere.

Må lære mer om legemidler etter MT
Hvordan skal så dette kunnskapsgapet fylles? Hågå peker på at det vil bli viktigere å lære mer om legemidlene etter at de har fått markedsføringstillatelse og satt i produksjon.

– Problemet er at vi i dag ikke har gode nok systemer for å samle dokumentasjon etter at et legemiddel er tatt i bruk. Helseanalyseplattformen er på vei, men det vil ta tid. Vi trenger bedre løsninger for å bruke Real World Data (RWD) og registerdata på en strukturert måte.

I mellomtiden vil det ifølge SLV-direktøren være en løsning å innvilge betingede markedsføringstillatelser, med tydelige og gode avtaler om oppfølgende data.

– Men erfaringene derfra er ikke gode og systemet må videreutvikles. Spørsmålet er hvilken pris disse legemidlene skal ha i en slik periode?

Kan lette regulatorisk byrde
Samtidig som Hågå pekte på prisutfordringene og kravene fra industrien, mente han også at det kan gjøres tiltak fra den regulatoriske siden for å lette byrden for leverandørene av legemidler.

– Den regulatoriske byrden og kostnadene vi påfører industrien på såkalte legacy products, gode og etablerte legemidler som har gått av patent, blir tyngre og mer betydningsfulle i dette segmentet enn for de nyere legemidlene. Kan vi gjøre noe med disse kostnadene og byrdene? Det er i dag ingen forskjell i kravene om å følge opp nytte/risiko for et nytt legemiddel eller et veletablert legemiddel. Bør vi stille samme krav til en generikaprodusent som til produsenter av nye legemidler?

Hågå avsluttet med å be om tilbakemeldinger fra industrien på tankene han presenterte under møtet.

– Sammen må vi hjelpe hverandre fremover.

– Ekstremt samfunnsansvar
Hågå fikk ros fra LMI-direktør Karita Bekkemellem for å invitere til samarbeid, og påpekte at hun håper SLV tar ansvar for å koordinere dette samarbeidet.

– Samfunnskostnaden for sykdom i Norge er i dag på 1900 milliarder kroner. Det beløpet er så høyt at vi nesten ikke klarer å forholde oss til det. Det er behov for nye løsninger, og både det offentlige og private har et ekstremt samfunnsansvar. Det er viktig å ha forståelse for hvorfor prisnivået er som det er, og utvikling av nye og innovative legemidler og persontilpasset medisin til små pasientgrupper vil være en del av fremtiden. Vi er nødt til å følge med i timen i den faglige utviklingen.