Pfizers hemofili-fase 3-studie startet
Pfizer annonserte i dag at første deltager i Basis-studien har fått dosert marstacimab. Legemiddelet er en anti-TFPI (vevsfaktor vei-hemmer) undersøkelsesterapi som blir evaluert for behandling av personer med alvorlig hemofili type A og B, med eller uten inhibitorer.
Denne artikkelen er mer enn fire år gammel.
Blødersykdommen hemofili er genetisk hematologisk sykdom som oppstår gjennom en defekt i et protein som trengs for normal koagulering- koagulering faktor VIII (hemofili type A) og koagulering faktor IX (hemofili type B). Alvorlighetsgraden av sykdommen bestemmes av mengden faktor som finnes i en persons blod. Jo lavere mengde av faktor, desto mer sannsynlig er det at blødnings-hendelser- og alvorlige helseproblemer vil kunne oppstå. Sykdommen oppstår kun hos gutter, mens jenter kan være bærer av genet.
Tolv måneders profylaksebehandling
Basis-studien er en open-label, multisenter fase 3-studie som vil evaluere årlig blødningshastighet (ABR) ved tolv måneder profylakse-behandling med marstacimab. Studiens primærendepunkt er påvirkning på blødningshastighet gjennom tolv måneders behandling med profylakse-behandling med marstacimab. Tilfeller av og alvorlighetsgraden av trombotiske hendelser vil bli vurdert.
Marstacimab er en undersøkende, subkutan behandling hos ungdom og voksne med hemofili type A og B. Basis-studien sammenligner behandling med en innkjøringsperiode på pasientens foreskrevne faktorerstatningsterapi eller bypass-behandling, behandling som omgår behovet for koagulasjonsfaktorbehandling for å hjelpe kroppen til å danne en normal blodpropp, gjennom en seks-måneders observasjonsfase, med en tolv måneders aktiv behandlingsfase.
Potensielt bedre blødningskontroll
I den aktive behandlingsfasen vil deltagerne motta profylakse (en 300 mg subkutan belastningsdose av marstacimab, etterfulgt av 150 mg subkutant en gang i uken) med potensial for å øke dose til 300 mg en gang i uken.
– Basert på de funn som per dags dato er klare fra fase 2-studiene, kan marstacimab ha potensial for å forbedre blødningskontroll via subkutan injeksjon. Det er også et potensial for å eliminere behovet for profylaktisk faktorutskiftning, som gir et forbedret behandlingsalternativ sammenlignet med faktorsupportbehandling, uttaler Brenda Cooperstone, utviklingssjef for sjeldne sykdommer, Pfizer.
I studien vil 145 personer med alvorlig hemofili type A eller B (definert som faktor VIII eller faktor IX -aktivitet henholdsvis < 1 prosent) delta. Av disse er omtrent 20 prosent ungdommer, 12-18 år.
Hemofili type A oppstår i en av 5000-10 000 gutter som blir født, og hemofili type B oppstår i en av 25 000 gutter som blir født. Sykdommen gir en økt risiko for blødning som følge av skader og operasjoner, og krever konstant overvåkning og behandling.
