Effekten av legemiddelet risdiplam er evaluert for personer med spinal muskelatrofi (SMA) type 2 eller 3 i alderen to til 25 år. Foto:
Nye data på SMA-legemiddel
SMA-studie møtte primærendepunkt.
Denne artikkelen er mer enn fem år gammel.
Roche la denne uken frem data fra en studie som evaluerer effekten av legemiddelet risdiplam for personer med spinal muskelatrofi (SMA) type 2 eller 3 i alderen to til 25 år.
Studien møtte sitt primære endepunkt og viste statistisk signifikante forbedringer i den totale studiepopulasjonen, opplyser legemiddelselskapet i en pressemelding.
Spinal muskelatrofi (SMA) er en alvorlig, arvelig, progressiv nevromuskulær sykdom som girmuskelatrofi og sykdomsrelaterte komplikasjoner. Det er den vanligste genetiske årsaken til dødelighet blant nyfødte, og en av de vanligste sjeldne sykdommene.
SUNFISH er den største placebokontrollerte studien i SMA type 2 og 3 fram til nå.
Resultatene fra SUNFISH-studien vil bli presentert på kommende medisinske kongresser.
SMA, spinal muskelatrofi, skyldes mutasjon i det såkalte SMN1-genet.
- Denne genfeilen gjør at de aktuelle nervecellene lager for lite av det helt nødvendige SMN-proteinet. Tilstanden rammer ca. 1 per 11.000 levende fødte. Diagnosen SMA stilles ved genetisk testing i blodprøve
Kilde: OUS
