UNDERSØKER VIDERE: Legemiddelselskapet Biogens VALOR fase 3-studie møtte ikke sitt primære endepunkt, men viste nok positive data til at selskapet vil undersøke videre skritt for legemiddelet BIIB067 (tofersen). Illustrasjonsbilde: Getty Images
Foto:Biogens ALS-studie møtte ikke sitt primære endepunkt
Legemiddelselskapet Biogens VALOR fase 3-studie møtte ikke sitt primære endepunkt, men viste nok positive data til at selskapet vil undersøke videre skritt for legemiddelet BIIB067 (tofersen).
Denne artikkelen er mer enn tre år gammel.
Legemiddelet møtte ikke det primære endepunkt i VALOR-studien, målt ved ALSFRS-R-skalaen (Revised Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale) og viste ikke statistisk signifikans. Det ble imidlertid observert tegn på redusert sykdomsprogresjon på tvers av flere sekundære og utforskende endepunkter.
Antyder klinisk effekt
Data fra VALOR og den pågående åpne utvidelsen av studien, viste at deltagerne som startet på BIIB067 (tofersen) tidligere opplevde bedre resultater- som antyder en positiv klinisk effekt ved måling av motorisk funksjon, respirasjonsfunksjon, muskelstyrke og livskvalitet hos personer med SOD1-ALS.
Topplinjedata vil bli presentert på American Neurological Association senere i år. Biogen skriver i en pressemelding at selskapet vil utvide det pågående tidlig tilgangsprogram til den bredere SOD1-ALS-pasientpopulasjonen.
VALOR var en 28 ukers randomisert, dobbelblindet, placebokontrollert fase 3-studie for å undersøke effekt, sikkerhet og toleranse, farmakodynamiske og biomarkøreffekter av BIIB067 (tofersen) 100 milligram hos voksne med ALS med SOD1-mutasjon.
95 av 108 registrerte seg for forlengelsesstudie
Totalt ble 108 deltagere randomisert i studien, 72 til BIIB067 (tofersen) 100 milligram og 36 til placebo. 60 deltakere oppfylte studiens protokolldefinerte «enrichment»-kriterier for hurtig sykdomsprogresjon, som omfattet den primære analysepopulasjonen- for hurtigere progresjon. 48 deltagere oppfylte ikke prognose-kriteriene for saktere progresjon.
Den åpne forlengelsesstudien er en pågående fase 3-studie for deltagere som fullførte VALOR-studien. Av de 108 deltagerne i VALOR, registrerte 95 seg i den åpne forlengelsesstudien.
