Skal gi bort hundre doser av verdens dyreste medisin

Novartis og underselskapet AveXis kaller programmet hvor de skal gi bort 100 doser av genterapien for å behandle spinal muskelatrofi (SMA), for Managed Access Program (MAP).

LES OGSÅ: Selskapet har blant annet sluppet en pressemelding om programmet her.  

Saken ble først omtalt av VG og Reuters.

Medisinen, onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), er omtalt som verdens dyreste medisin – legemiddelet er priset til 2,1 millioner dollar, blant annet hos Forbes og Bloomberg.

Legemiddelet er utviklet av AveXis, et selskap som eies av legemiddelgiganten Novartis, etter et oppkjøp i 2018 for 8,7 milliarder dollar.

Dagens Medisin har tidligere omtalt at genterapien ble godkjent av den amerikanske legemiddelmyndigheten FDA. Behandlingen er en engangsbehandling, som endrer på SMA1-genet som fører til at barn utvikler muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA).

– Godkjent for alle indikasjoner
Ifølge AveXis sin representant i Norge, Sissel Rodahl, har legemiddelet godkjent markedsføringstillatelse av FDA for alle SMA-indikasjoner for barn under to år. Legemiddelet har imidlertid hittil kun vært studert på den mest alvorlige formen, SMA type 1, forklarer hun til Dagens Medisin.

Legemiddelet har foreløpig ikke fått godkjent markedsføringstillatelse av den europeiske legemiddelmyndigheten EMA.

VG viser til at Kacper Rucinski i pasientforeningen SMA Europa har omtalt programmet for «russisk rulett» i en Reutersartikkel.

Professor Reidun Førde ved Senter for medisinsk etikk ved Universitetet i Oslo sier til VG at hun mener prosessen er problematisk, og mener at man ikke skal operere med loddtrekning, men etter behov.

– Det er vanskelig for meg å se det annerledes enn at legemiddelfirmaet ønsker å få fotfeste i markedet. Dette kan være en måte å presse myndighetene til å ta opp en behandling som ikke har fulgt de vanlige prosessene for opptak, sier hun til VG.

SMA Norge om saken
Ola Schrøder Røyset i interesseorganisasjonen SMA Norge, har uttalt til nettstedet Handikapnytt at han ikke mener fremgangsmåten er etisk problematisk.

– Dette er en loddtrekning, ikke et lotteri. Du kjøper ikke et lodd; det er gratis å være med i trekningen. Om de gir medisinen til hundre barn, vil det trolig bety at cirka 80 barn vil få leve et normalt liv med en normal utvikling. Alternativet vil være at alle kommer til å dø tidlig, sier han til nettstedet.

Pressemelding fra LMI
LMI har uttalt i en pressemelding at å tilby utprøvende behandling før de er godkjent, er såkalt «compassionate use».

De peker på at produksjonskapasiteten til et utprøvende legemiddel ikke nødvendigvis er høy, og at det derfor kan være nødvendig å rasjonere behandlingen.

«De regionale helseforetakene har satt strenge kriterier for bruk av legemidler på «compassionate use» på offentlige sykehus. Deriblant et krav om ubegrenset tilgang til den utprøvende behandlingen. Sammen med andre strenge kriterier har dette ført til at slik behandling i de fleste tilfeller må gjøre tilgjengelig på private klinikker», skriver LMI.

Tilgangsprogram
Sissel Rodahl, som representerer AveXis i Norge og jobber som general manager for European Mid-Sized Countries, medgir at programmet har fått mye oppmerksomhet

Rodahl forteller at bakgrunnen for programmet, var den økte etterspørselen selskapet opplevde fra pasienter verden over om å få rask tilgang til medisinen i etterkant av godkjenningen i USA.

– Det har vi lyttet til, og sammen med uavhengige eksperter har vi utviklet et program hvor vi i løpet av 2020 stiller 100 doser av medisinen gratis til rådighet for pasienter i land hvor behandlingen enda ikke er godkjent av lokale helsemyndigheter, sier hun til Dagens Medisin.  

Rodahl forklarer at det er en begrensning i produksjonen av legemiddelet som fører til at de kun kan tilby 100 pasienter gratis medisin. Hun medgir at de på sikt vil ha betalt for legemiddelet, og at de ikke planlegger å gi det bort gratis i all fremtid.

– Derfor jobber vi mot en rask godkjenning.

Crowdfunding og etisk bakgrunn
Selskapet opplevde at familier startet crowdfundingprosesser etter at medisinen ble godkjent i USA, for å få tilgang til legemiddelet.

– Det var mange som kontaktet selskapet med spørsmål om vi kunne hjelpe.

– Kan du forklare hva som er den etiske begrunnelsen for programmet?

– Vi har samarbeidet med en uavhengig komite med eksperter blant annet innen bio-etikk og medisin. Det er ikke kjent hvem som sitter i komiteen, for å sikre at medlemmene ikke skal bli påvirket. Utvelgelsen skal være basert på rettferdighet, klinisk behov og global tilgjengelighet slik at ingen favoriseres over andre, sier Rodahl.

Unntatt fra programmet, er land der legemiddelet er godkjent eller tilgjengelig, som USA og i Frankrike.

Rodahl opplyser at Frankrike har en løsning som kalles Temporary Authorisation for use (ATU) som kan gi tidlig tilgang til medikamenter som enda ikke er godkjent.

– Som i kliniske studier
– Hvordan konkret vil dere gjennomføre loddtrekningen?

– Alle pasienter i programmet er likestilt og har samme sannsynlighet for å få tilgang til behandlingen gjennom en randomisert utvelgelse basert på lignende prinsipp som man gjør med randomiserte kliniske studier.

 – Hvordan vil dere gjennomføre medisineringen?

– Programmet skal være tilgjengelig globalt slik at ingen pasienter eller land favoriseres eller holdes utenfor. Vi samarbeider med lokale helsemyndigheter om den praktiske gjennomføringen, eksempelvis gjennom opplæring av behandlingssentre. Det er behandlende lege som avgjør om en pasient skal inkluderes i programmet eller ikke.

Rodahl peker på at dersom myndigheter i noen land setter en stopper for at medisinen kan gis gjennom eksempelvis offentlige sykehus, så vil de se på andre alternativ. Hun er usikker på om programmet til Novartis/AveXis vil være aktuelt for norske leger.

– Hvordan vil dere forvalte dataene fra de 100 pasientene som får tilgang til medikamentet?

– Alle pasienter følges normalt opp via nasjonale SMA-register. Dette er uavhengig av vårt program.

– Trenger dere disse dataene for å få medikamentet godkjent hos EMA?

– Nei.
Viser til klinisk utprøving
– Hvor viktig er disse dataene i den fremtidige vitenskapsretorikken for å argumentere for bruk av legemiddelet?

 – Det er vårt kliniske utprøvingsprogram som gir viktige data om sikkerhet og effekt som ligger til grunn for å få godkjent legemiddelet.

– Historien om at noen får medisinen virker jo også inn på offentligheten. Hva tenker dere om hvordan programmet vil kunne presse myndigheter?

– Det er kliniske data som ligger til grunn for at et legemiddel tas i bruk. Vi forventer at de som beslutter, ser på den kliniske effekten av behandlingen.

– Hva sier dere til kritikken fra Reidun Førde i VG, om at dette er en måte å presse myndighetene til å ta i bruk medisinen?

– Dette tar vi til etterretning, men jeg vil igjen påpeke at bakgrunnen for programmet er den økte etterspørselen vi opplevde fra pasienter verden over om å få rask tilgang til denne genterapien i etterkant av godkjenningen i USA. Det har vi lyttet til, og sammen med uavhengige eksperter har vi utviklet et program hvor vi i løpet av 2020 stiller disse 100 doser av medisinen gratis til rådighet i land hvor behandlingen enda ikke er godkjent av lokale helsemyndigheter.

– Engangsbehandling
– Hvordan argumenterer dere for at Zolgensma har den høyeste listeprisen på et medikament noensinne, på 2,1 millioner dollar?

– Zolgensma er en avansert genterapi som er meget kompleks å produsere, og som har en stor verdi for pasientene. Prisen for Zolgensma i Norge vil fastsettes i dialog med myndighetene. Introduksjon av engangs genterapi vil kreve nytenkning rundt hvordan vi definerer verdien av behandling, og hvordan helsevesenet håndterer diagnostisering, behandling, pleie og kostnader for oppfølging av pasienter med sjeldne diagnoser.

Rodahl viser til at kronisk behandling koster helsevesenet millioner av kroner gjennom pasientens levetid.

– Gjennom introduksjon av engangsbehandlinger som Zolgensma endrer vi på dette, og reduserer den finansielle byrden for pasienter, deres familier og samfunnet som helhet.